Si sono concluse con esiti positivi le terapie di 4 pazienti con SM tramite trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
Presso l’Unità operativa di Neurologia dell’azienda Villa Sofia Cervello di Palermo è stata condotta con successo una strategia terapeutica per la sclerosi multipla (SM).
“I trapiantati erano soggetti no–responder al trattamento con farmaci di I e II linea (Natalizumab – Fingolimod), che per la giovane età al momento del trattamento e la precocità dell’intervento hanno suscitato l’interesse della comunità scientifica nazionale e internazionale. Il trapianto può essere effettuato solo per forme particolarmente aggressive di sclerosi multipla, in casi quindi limitati e attentamente selezionati, ed è preceduto da un forte trattamento immunosoppressore con altissime dosi chemioterapiche che azzerano il sistema immunitario del paziente e lo preparano alla successiva infusione delle cellule staminali emopoietiche ottenute dal suo stesso sangue (trapianto autologo).
Due recenti studi internazionali, uno inglese pubblicato sulla rivista statunitense Jama e uno italiano uscito su Neurology, hanno confermato, seppur su numeri non ancora elevati, la validità del metodo, che presenta bassi livelli di rischio, legati fondamentalmente al trattamento immunosoppressore”.
Il dr. Salvatore Cottone, direttore dell’Unità operativa di Neurologia, spiega:
«Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche pur gravato da rischi peritrapiantologici insiti nell’intensa immunosoppressione cui i pazienti sono sottoposti, rappresenta al momento uno dei trattamenti più efficaci per pazienti con sclerosi multipla aggressiva, poiché è in grado di spegnere per molti anni l’infiammazione che è alla base del decorso rapidamente evolutivo di forme particolarmente maligne di malattia.
L’impiego di tale procedura in una fase molto precoce del decorso della malattia, quando i processi di distruzione tissutale legata alla demielinizzazione e alla degenerazione sono ancora limitati come pure i fenomeni di disregolazione immunitaria, è in grado di bloccare la progressione della malattia e prevenire la disabilità.
Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche è in grado di spegnere per molti anni e probabilmente per sempre, se effettuato precocemente, qualunque attività clinica e radiologica di malattia. I risultati di un recente studio hanno dimostrato la superiorità di tale strategia terapeutica rispetto al trattamento con mitoxantrone, un potente farmaco immunosoppressore utilizzato come seconda linea nei pazienti no-responder, con importanti risvolti fra l’altro dal punto di vista economico, considerato anche che i costi di terapia con i nuovi farmaci sono di gran lunga superiori a quelli dei trapianti (…)
Siamo stati i primi in Sicilia ad effettuare questo tipo di intervento in una fase ancora precoce di malattia in pazienti che hanno fallito almeno due linee di terapia; l’obiettivo è stato quello di resettare per così dire il sistema immunitario in maniera da renderlo non sensibilizzato verso i costituenti della mielina del sistema nervoso dei pazienti. Nel prossimo futuro con l’utilizzo di cellule staminali mesenchimali prelevate dal midollo osseo dello stesso paziente ci sarà la possibilità non solo di frenare l’aggravarsi dei deficit neurologici causati dalla malattia, ma anche in qualche caso di renderli reversibili».
Riguardo alle cellule staminali mesenchimali inoltre, sempre presso Villa Sofia Cervello, si stanno studiando e progettando nuovi protocolli terapeutici per cui «L’uso di tale tipologia di cellule autologhe potrebbe fornire un approccio combinato in cui l’azione di contenimento della risposta autoimmune può associarsi nel caso della Sclerosi Multipla e primariamente nelle patologie degenerative del sistema nervoso centrale quali Sclerosi Laterale Amiotrofica, Malattia di Parkinson, Ictus cerebrale e Malattia di Alzheimer, a un effetto di protezione dei tessuti e di promozione della riparazione degli stessi. Offrire in un prossimo futuro ai pazienti della nostra regione, questa possibilità rappresenterebbe un traguardo di eccellenza nel panorama assistenziale regionale pubblico».
di Francesco Giongrandi